Гендік терапия – бұл гендік ақаулардың мақсатты түрде өзгеруі немесе жасушаларға жаңа қасиеттер беру мақсатында пациенттердің соматикалық жасушаларына гендерді енгізу арқылы тұқым қуалайтын, мультифакторлық және тұқым қуаламайтын (инфекциялық, қатерлі және т. б.) ауруларды емдеу.

Гендік терапияның даму тарихы 1972 жылы АҚШ-тағы Стэнфорд университетінде Стэнли Коэн мен Герберт Бойер ДНҚ фрагменттерін бір ішек таяқшасы бактериясынан екіншісіне осы жасушалар тікелей байланыста болған кезде, тікелей тасымалдау құбылысын ашқан кезде басталды. Ал 1974 жылы АҚШ-та әлемдегі алғашқы «Genetech» биотехнологиялық компаниясы құрылды, онда бөтен гендермен жаңа бактерия өсіріндісі өсірілді.

1976 жылы АҚШ-тағы Пенсильвания Университетінде Уильям Андерсон вирустарды ДНҚ тасымалдаушысы ретінде қолдануды ұсынды, ал 1990 жылы бұл зерттеуші Пенсильвания Университетінің клиникасында біріктірілген иммундық тапшылығы синдромы (SCID) бар науқас Ашанти де Силваны генетикалық түрлендірілген аденозиндеаминаза геномымен өзінің лимфоциттерін енгізді, келесі 3 жылда 23 көктамыр ішіне трансфузия жүргізді және ұзақ ремиссияға ие болды, содан кейін қалпына келді.

Ашанти сауыққаннан кейін, 1990–1999 жылдары АҚШ Денсаулық сақтау департаменті бір жыл ішінде гендік терапия бойынша жүзден астам зертхана құрады, гендік терапия бойынша 400-ден астам клиникалық зерттеулер жүргізеді, оған 4 мыңнан астам пациент қатысады. Алайда, 1999 жылы АҚШ-тың Пенсильвания университетінің госпиталінде АҚШ-тағы гендік терапия бойынша зерттеулерді күрт тежейтін оқиға орын алды. Бұл 17 жастағы Джесси Гельсингердің бауырдың тұқым қуалайтын ауруын емдеу процесінде кенеттен қайтыс болуы.

Алайда сол уақытта гендік терапия әдісі бүкіл әлемде кеңінен тарала бастады және осы уақытқа дейін әлемде гендік терапия бойынша 2210-нан астам клиникалық зерттеулер жүргізіліп, әлі күнге дейін жүргізілуде. Олардың географиясы – кең және алуан түрлі. Көрсеткіштері бойынша:

1) Америка – 63,9 %;

2) Еуропа – 24,1 %;

3) Азия – 6,0 %;

4) Австралия – 1,5 %;

5) халықаралық – 4,2 %.

Елдер бойынша бұл технологияның АҚШ-та және бірқатар Еуропа елдерінде ең дамығаны екендігін көрсететін үлестірілуі бар.